Dos nuevos ensayos se acercan a la meta de curar la beta talasemia

Este mes se han dado a conocer los resultados de dos ensayos clínicos con terapias avanzadas frente a la beta talasemia en sendas revistas científicas de alto impacto, Nature y The New England Journal of Medicine. En el primero, publicado hoy, se ha probado un trasplante de células madre que restaura la producción de hemoglobina. El segundo deja un regusto amargo porque investiga una terapia de edición genética CRISPR muy prometedora que no va a llegar a los pacientes -al menos, de momento- porque la compañía farmacéutica responsable ha decidido abandonar esta línea y centrarse en otros proyectos, como la edición genética in vivo.

Alrededor de 100 millones de personas en el mundo son portadoras de genes relacionados con la talasemia y cada año nacen más de 300.000 niños con formas graves de la enfermedad, según datos de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH). En España, los casos más graves (alfa y beta) son poco frecuentes y las alfa talasemias suelen detectarse en personas de origen asiático.

Tal y como ha señalado recientemente la SEHH, otra terapia génica frente a la talasemia, ya aprobada en Europa y pendiente de aprobación en España, "ha mostrado cómo un 92% de los pacientes tratados en ensayos clínicos ha logrado vivir sin transfusiones durante, al menos, dos años, con niveles normales de hemoglobina". A la luz de estos resultados, ha hecho un llamamiento "para que la innovación terapéutica llegue a todos los pacientes, sin importar su lugar de residencia ni su nivel económico".

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